Cambridge Healthtech Institute’s 3rd Annual

Rare Disease Drug Development
( 希少疾患に対応する治療薬の開発 )

医薬品の新たなモダリティと最新のトレンド

2020年3月19日

 

希少疾患に対応する治療薬の開発をテーマにしたこのシンポジウムでは、希少疾患の治療に役立つ新たな創薬標的や医薬品のモダリティ、革新的な戦略を見つけ出すための取り組みに携わっている主要な研究者や臨床医、企業幹部、専門家が顔を揃えます。終日行われるこのシンポジウムでは、研究者や専門技術者が希少疾患の研究と医薬品開発に役立つ最新の研究成果や新技術、ベストプラクティスなどを披露します。

 

Coverage will include, but is not limited to:

 

  • The changing face of “rare” diseases in the world of precision medicine
  • New models and approaches to identify drug targets for treating rare diseases
  • Emerging drug modalities for orphan drugs- oligos, mRNA, CRISPR, stem cells, gene and cell therapy
  • Exploiting AI, modeling and simulation for improving rare disease monitoring and drug development
  • Pursuing undruggable targets and untreatable rare diseases using new tools
  • Understanding translational and regulatory challenges and opportunities for orphan drug development
  • Effective use of predictive biomarkers for efficacy and safety
  • Case studies on successes or failures: Valuable lessons learnt

 

* 不測の事態により、事前の予告なしにプログラムが変更される場合があります。

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