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Rare Disease Economics and Orphan Drug Commercialization

Rare Disease Economics and Orphan Drug Commercialization
Rare Disease Market Access and Orphan Drug Commercialization 2015
- 希少疾患の経済学とオーファンドラッグの商業化に関する学会 2015年 -
2015年9月28 - 29日
米国、マサチューセッツ州、ボストン

Rare Disease Market Access and Orphan Drug Commercialization

注目を集める講演者

Usman Iqbal Usman Iqbal
Senior Medical Affairs Leader, Neuroscience, Global Medical Affairs
AstraZeneca
Stephanie Okey Stephanie Okey, MS
Head, North America, Rare Diseases
Senior Vice President, U.S. General Manager
Genzyme Corporation
Stephan Toutain Stephan Toutain, MS, MBA
Global Commercial Development
Sarepta Therapeutics

この学会は、希少疾患や遺伝的疾患などの治療法開発に取り組んでいる製薬会社やバイオテクノロジー企業で市場参入や商業化などの業務を統括する上級幹部を対象としたもので、希少疾患を治療するオーファンドラッグの商業的な力学に関する新たな知識を提供することにより、オーファンドラッグ製品市場の動きを的確に予測し、商業化に向けた取り組みを成功へと導くことができるよう支援します。今年の学会では、市場の動向とその経済的な影響などが検討されることになっており、オーファンドラッグの開発、価格設定、償還などとの関係、患者や市場へのアクセスといったトピックについても議論されます。

希少疾患の市場は、バイオテクノロジー企業や医薬品メーカーにとって重要な分野の1つとなっています。個々の分子や適応症の領域では競争相手がほとんどいないため、小数のブランドが市場や価格面の指標に対して大きな影響力を保持しており、これが患者集団、研究、開発などに必要な費用をまかなうための力となっています。また、近年規制面の法整備が進んだことで開発期間が短縮されたうえ、各種の奨励策が導入されたことでオーファンドラッグの価値が高まっており、医薬品開発の重点をこの市場に移す動きも活発化しています。米食品医薬品局 (FDA) 、米国立衛生研究所 (NIH) 、ベンチャーキャピタル、患者支援団体は、オーファンドラッグの開発を支持する立場ですが、保険者、薬剤給付管理会社 (PBM) 、保健制度の運営組織などは、価格設定、利用しやすさ、長期的なコスト、代替治療、製品の最終的な価値に基づいて判断を下しています。この学会では、規制面の新たな構想を評価し、希少疾患の患者団体を支援するための方策について考えるとともに、持続可能で倫理的な希少疾患治療薬市場の基盤となる新たな支払いモデルを明らかにします。

参加をお勧めする主な理由

  • オーファンドラッグを市場に投入するまでの期間を短縮し、安い価格で患者に届けるための手法を評価することができます。
  • 今後予想される希少疾患関連市場の発展について各社の上級幹部と意見を交換することができます。
  • 償還と処方に関する判断に影響を及ぼしている各種の要因について理解を深めることができます。
  • オーファンドラッグの価格とコスト削減効果について評価するためのベンチマーク戦略について理解を深めることができます。
  • 世界各地の患者がオーファンドラッグを利用できるようにするという課題の解決に向けた取り組みの最近の成果について学ぶことができます。

2014年の学会に出席された方々のリストを見る »

2014年の学会に出席された方々の声

“Well worth my time – I learned a great deal – unique and innovative forum.” – Gil Litalien, PhD, Executive Director

“The World Congress on Economics and Orphan Drug Commercialization was a wonderful opportunity to interact with senior level industry and government executives to concentrate on solutions to common problems in commercial development.” – Anne Marie Finley, MS, President, Biotech Policy Group, LLC

“This was the most content-consistent meeting with excellent information exchange, consistent in quality delivery. The speakers and presentations were clear and valuable.” – Haya Taitel, Vice President, New Product Commercialization, Kadmon

“It is imperative that our industry stakeholders come together in forums like this conference and address the issues we face. Together we can make a difference.” – Dave Reynolds, Vice President, Praxis Rx Health Services

“The two day summit was very informative about the specifics of commercialization. The speakers were knowledgeable and offered future focuses required in the rare disease specialties.” – Cherylann Gregory, CEO and President, Specialty Pharmacy Nursing Network

“Great discussion addressing the challenges in the orphan drug market.” – Marcel van Kuijck, PhD, Senior Director and Global Head, Rare Disease Registries, Genzyme, a Sanofi Company

“Super!” - Charles Shasky, President, Biotechnomics; Head, Pharmacoeconomic Comparative Effectiveness Research, Aetna

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