Cambridge Healthtech Institute 第3回

Oligonucleotide Discovery and Delivery

( オリゴヌクレオチド治療薬の創薬とデリバリー )

アプタマー治療薬、アンチセンス治療薬、RNA治療薬の開発とデリバリー技術の進歩

2018年3月26-28日 | Boston Marriott Cambridge | マサチューセッツ州ケンブリッジ

オリゴヌクレオチドベースの治療薬は、RNA転写産物やゲノム自体を標的とした遺伝子発現の調節に重点を置いた第3の主要な医薬品開発プラットフォームを形成する存在として以前から注目されていました。核酸を治療薬として利用するという手法の際立った特徴は、低分子医薬品や生物製剤では対応できなかった「新薬開発が困難な」領域に踏み込み、現在治療のための選択肢が限られているか存在しない疾病に対応する医薬品の開発を可能にするという点にあります。第1世代や第2世代の分子で有効性や安全性にまつわるさまざまな問題が浮上したことから、これまでのところオリゴヌクレオチド治療薬が医薬品開発の世界に劇的な影響を及ぼすような状況にはなっていませんが、核酸医薬品化学とデリバリー技術分野における研究の進展に伴い、化学的修飾と結合技術を利用して安定性、バイオアベイラビリティ、特異性、有効性を高めた新世代オリゴヌクレオチド治療薬の開発へと至る道が拓かれています。こうした研究成果に加え、医薬品開発への着実な取り組みが進み、承認される可能性の高い製品が臨床試験の後期段階に入っていることから、オリゴヌクレオチドをベースにした治療薬の創薬に対する関心は再び高まっています。

これまでの顕著な成果を踏まえ、3月26日から28日まで開催されるオリゴヌクレオチドの創薬とデリバリーをテーマにしたこのカンファレンスプログラムでは、オリゴヌクレオチドの創薬と開発に携わっている研究者が一堂に会し、核酸合成、医薬品化学、デリバリーなどの分野における技術面と研究面の進歩、前臨床研究と臨床研究の成果などのトピックをめぐって活発な議論を展開します。

Who should attend: Executives, Directors, Managers, and Scientists from Pharma, Biotechs, Academia, Government and Healthcare Organizations working in fields such as Oligonucleotide Therapeutics, Immunotherapy, Gene Therapy, Gene Editing and Rare Diseases.

Topics will include, but are not limited to:

Therapeutic Oligonucleotides - Coverage Includes:

  • Antisense single-stranded DNA/RNA oligonucleotides (ASOs)
  • siRNA
  • mRNA
  • ncRNA
  • Aptamers

Part 1: Therapeutic Oligonucleotide Discovery and Development

  • Oligonucleotides for:
    • RNA modulation
    • Antivirals
    • Splicing modulation and exon skipping
    • DNAi
    • Gene editing
      • CRISPR/Cas9
  • Oligonucleotide Synthesis and Chemistry
  • Aptamer Therapeutics
  • Preclinical and Clinical Studies
  • Combination Strategies

Part 2: Delivery

  • Chemical Modifications and Conjugation
    • Improving stability, bioavailability, specificity and potency
  • Improved Oligonucleotide Delivery Methods
    • Nanomaterial-based delivery
    • Non-viral delivery systems
    • Small molecule based delivery
    • Delivery methods for non-hepatic targets
      • Blood-brain barrier
    • Delivery of large nucleic acids

Part 3: Oligonucleotides for Cancer Immunotherapy

  • RNA-Based Vaccines
    • Chemical modifications
    • Immuno-stimulatory adjuvants and co-stimulatory molecules
      • Toll-like receptor agonists
      • Targeting the STING pathway
    • Delivery of RNA vaccines
    • Non-viral delivery strategies
  • Dendritic Cell Vaccines
  • Preclinical and Clinical Combination Studies with Checkpoint Inhibitors
  • Novel Agents Inducing Immune Response
  • Novel Targets for Immunotherapy Development

The deadline for submission is September 15, 2017.

All proposals are subject to review by the Scientific Advisory Committee to ensure the highest quality of the conference program. Please note that due to limited speaking slots, preference is given to pharmaceutical and biotech companies, regulators and those from academia. Additionally, vendors/consultants who provide products and services to these biopharmaceutical companies are offered opportunities for podium presentation slots based on a variety of Corporate Sponsorships.

* 不測の事態により、事前の予告なしにプログラムが変更される場合があります。